同时，可以选择一些具有田园风格的软装饰品，如花朵图案的地毯、壁画等，来增加整体的装饰效果。

截至目前，全球目前共批准上市了7款SGLT-2抑制剂，其中托格列净、鲁格列净、伊格列净仅在日本获批。SGLT-2抑制剂首次获批用于治疗1型糖尿病 2019-03-26 10:38 · angus 阿斯利康宣布欧洲药品管理局（EMA）正式批准其SGLT-2抑制剂Forxiga (达格列净) 作为胰岛素的辅助疗法，用于单用最优剂量胰岛素控制血糖不佳的1型糖尿病患者 本文转载自医药魔方。

DEPICT-1研究的24周短期结果和52周长期结果以及DEPICT-2研究的24周短期结果均表明：每日1次口服Forxiga 5mg作为单用胰岛素控制血糖不佳的1型糖尿病患者的辅助疗法可以使患者的HbA1c水平（主要终点）、体重（次要终点）、每日胰岛素使用剂量（次要终点）较基线值实现具有临床意义的改善。Forxiga作为胰岛素辅助疗法用于1型糖尿病患者的上市申请在日本和美国也已经提交，预计分别在2019上半年和2019年可以获得结果。3月22日，赛诺菲/Lexicon联合开发的SGLT-1/2双重抑制剂sotagliflozin用于治疗1型糖尿病的上市申请被FDA拒绝，具体原因未披露，不过sotagliflozin针对这个适应症在欧盟的上市申请已经获得CHMP肯定推荐，正式审批结果要等到今年下半年做出。这是EMA首次批准一款口服药物作为胰岛素的辅助疗法用于1型糖尿病患者，是阿斯利康首个获批用于治疗1型糖尿病的药物，也是SGLT-2抑制剂首次获批用于1型糖尿病患者。安全性方面，除了酮症酸中毒的发生率稍高一些之外，Forxiga在1型糖尿病患者中的不良反应数据与之前在2型糖尿病患者中的数据一致。

Forxiga已经在欧盟和美国获批作为饮食和运动的辅助疗法用于改善2型糖尿病患者的血糖控制，并且在临床研究中证实具有减轻体重、降低血压、降低心血管事件风险的额外获益，销售业绩增长势头良好。3月25日，阿斯利康宣布欧洲药品管理局（EMA）正式批准其SGLT-2抑制剂Forxiga (达格列净) 作为胰岛素的辅助疗法，用于单用最优剂量胰岛素控制血糖不佳的1型糖尿病患者（BMI≥27）他们在《PNAS》杂志上发表了这项研究，并且提出了治疗性RNA编辑这一说法。

▲基于Cas13的RNA单碱基编辑系统（图片来源：Beam Therapeutics官网）将ADAR酶与Cas酶相结合开发的RNA编辑系统可能帮助ADAR酶更精准地与特定RNA序列相结合，从而减少RNA编辑的脱靶效应，这是RNA编辑器开发的一个方向。然而，Stafforst和Rosenthal博士仍然继续进行优化RNA编辑器的工作。在2017年，张锋博士开发出他自己的RNA编辑器，他的团队将ADAR的催化部分与一个Cas蛋白相结合，使用指导RNA引导对特定RNA序列的单碱基编辑。Rosenthal博士告诉Altlas的投资人们，乌贼和章鱼能够非常有效地利用一种称为ADAR的酶，对它们的RNA序列进行上千次单碱基编辑。

RNA编辑可能比CRISPR更容易转化为疗法，因为ADAR酶已经存在我们的细胞中，理论上我们只需要引入指导RNA，套上这些酶，然后告诉它们去哪里进行碱基编辑。参考资料：[1] Watch out, CRISPR. The RNA editing race is on. Retrieved March 28, 2019[2] Beam Therapeutics. Retrieved March 29, 2019[3] ProQR Therapeutics. Retrieved March 29, 2019[4] Cox et al., (2017). RNA editing with CRISPR-Cas13. Science, DOI: 10.1126/science.aaq0180。

图片来源：ProQR Therapeutics官网不过说到对RNA序列进行单碱基编辑，你可能不知道的是，这一领域的研究早在1995年就开始了，而近年来，除了Beam Therapeutics以外，还有多家初创公司和学术界的研究人员正在开发更为简便的RNA编辑方法。其它研究团队已经开始探索RNA编辑作为暂时疗法的潜力。目前RNA编辑疗法还不完美。如果这项研究获得成功，它可能带来一种疗效持续几天或几周的止痛剂，它不会上瘾，而且疗效是可逆的。

该公司的研发管线中的主打疗法将用于治疗10型Leber先天性黑朦（一种遗传性眼科疾病）和亚瑟综合症（一种听觉和视觉障碍）。与DNA编辑造成的永久变化不同，RNA编辑的作用是可逆的，因为细胞会不断生成新的RNA拷贝这位科学家大多数时间呆在麻省伍兹霍尔海洋研究所研究乌贼的神经系统，当然有时候他也会使用章鱼。在2017年，张锋博士开发出他自己的RNA编辑器，他的团队将ADAR的催化部分与一个Cas蛋白相结合，使用指导RNA引导对特定RNA序列的单碱基编辑。

RNA编辑可能比CRISPR更容易转化为疗法，因为ADAR酶已经存在我们的细胞中，理论上我们只需要引入指导RNA，套上这些酶，然后告诉它们去哪里进行碱基编辑。其它研究团队已经开始探索RNA编辑作为暂时疗法的潜力。

以前，不同类型的RNA编辑器都需要将ADAR酶和指导RNA同时引入细胞中，从药物递送的角度来说，这是一个非常严峻的挑战。这一编辑的最终结果是将编码中的A变为G。

这一新兴领域正在得到更多的关注，至少有4家生物技术公司正在开发基于RNA编辑的疗法，更多学术研究实验室在试图设计新的RNA编辑器。RNA编辑领域前世今生——与CRISPR和张锋博士的不解之缘 2019-04-01 08:20 · angus 说到对RNA序列进行单碱基编辑，你可能不知道的是，这一领域的研究早在1995年就开始了，而近年来，除了Beam Therapeutics以外，还有多家初创公司和学术界的研究人员正在开发更为简便的RNA编辑方法。Rosenthal博士告诉Altlas的投资人们，乌贼和章鱼能够非常有效地利用一种称为ADAR的酶，对它们的RNA序列进行上千次单碱基编辑。今天，药明康德的微信团队将与读者分享这一领域的发展故事。该公司的研发管线中的主打疗法将用于治疗10型Leber先天性黑朦（一种遗传性眼科疾病）和亚瑟综合症（一种听觉和视觉障碍）。张锋博士的研究让人们重新开始关注RNA编辑领域。

对于像雷特综合征这样的遗传病来说，RNA编辑疗法需要重复给患者施药，而基因疗法和基因编辑疗法可能达到一劳永逸的治疗效果。将转基因引入体内的基因疗法可能有生成过多MeCP2的风险，RNA和DNA编辑疗法可以避开这一风险。

二，化学合成的指导RNA的特性与反义寡核苷酸相同，这是一类已经被证明可以用于治疗大脑，眼科和肝脏疾病的药物模式。如果这项研究获得成功，它可能带来一种疗效持续几天或几周的止痛剂，它不会上瘾，而且疗效是可逆的。

而张锋博士开发的CRISPR技术，与RNA编辑领域的起起落落也有紧密的关联。然而，一旦你能够跨越这一挑战，它将带来无数的治疗机会。

今年2月，加州大学圣地亚哥分校的Prashant Mali博士在《Nature Methods》上发表的研究再度验证，只使用改造过的指导RNA，就可以与ADAR结合并且将它带到正确RNA序列，在小鼠模型中修复与肌营养不良症和鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症相关的RNA基因变异。Rosenthal博士对乌贼的研究激起了他利用ADAR的功能对人类RNA进行精准编辑的想法。ProQR Therapeutics公司的首席执行官Daniel de Boer先生说。而提到单碱基编辑系统，我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司，这家初创公司致力于使用基于CRISPR的单碱基编辑系统，对特定DNA和RNA上的单个碱基进行编辑，它在治疗多种因为单个碱基突变导致的遗传病上具有广阔的前景。

通过使用一种称为ADAR指导RNA（guide RNA to ADAR）的RNA片段，Rosenthal实验室能够让ADAR对互补RNA链上特定位点的碱基进行编辑。这些优点打动了Atlas的合伙人Nessan Bermingham先生，他曾经是Intellia Therapeutics公司的CEO，这是一家开发基于CRISPR疗法的公司。

早在1995年，Ribozyme Pharmaceuticals公司的研究人员就发现反义寡核苷酸可以募集ADAR酶到互补RNA链上进行碱基编辑。对于他们来说，RNA编辑器仍然具有独特的优势。

Mali博士也创建了一家名为Shape Therapeutics的公司来开发RNA编辑疗法。即便在CRISPR基因编辑领域，如何安全有效地递送Cas9和指导RNA仍然是未被完全解决的重大挑战。

除了Beam以外，一家名为Locana的初创公司也在开发基于Cas酶的RNA编辑系统。这家成立于2014年的生物技术公司一直在设计反义寡核苷酸，募集人体中天然的ADAR进行RNA编辑。RNA编辑领域也在吸引更多学术界的投入。这些微小的编辑能够改变蛋白的结构和活性，帮助控制这些动物神经中的电冲动。

直到十多年后，Rosenthal博士和德国图宾根大学（University of Tübingen）的化学家Thorsten Stafforst博士相互独立地重新点燃开发基于ADAR的RNA编辑器的希望。雷特综合征是由于基因突变，导致名为MeCP2的蛋白水平不足。

例如，CRISPR系统的一个缺陷是它可能导致脱靶效应，在DNA上的脱靶效应会导致DNA编码的永久改变，而RNA编辑的脱靶效应是暂时的，这意味着RNA编辑可能是一条更安全的治疗途径。这项研究发表在《科学》杂志上。

RNA编辑虽然还是一个小的领域，但是他相信在未来的几年里，随着更多的研究人员从DNA编辑转向RNA编辑，这一技术的更多应用将会出现。今年1月，雷特综合征研究信托基金（Rett Syndrom Research Trust, RSRT）授予多家学术实验室500万美元，开发治疗雷特综合征的RNA编辑疗法。